Référentiel des médicaments
Exagamglogene autotemcel
Exagamglogene autotemcel is a medicine in the class miscellaneous. It is used for sickle cell disease.
- Classe médicamenteuse: Miscellaneous
- Indications: sickle cell disease
Dernière mise à jour Sources: US FDA label
Réservé aux professionnels de santé — à titre de référence uniquement. Cette page est un bref résumé, pas un avis médical, et ne remplace ni la notice officielle ni le jugement clinique. Vérifiez toujours avant de prescrire ou de délivrer.
Le contenu clinique de cette page n'est disponible qu'en anglais.
L'essentiel
- Classe médicamenteuse
- Miscellaneous
- Code ATC
- B06AX05
- Interactions connues
- 6 (Majeure: 4 · Modérée: 2)
- Noms commerciaux
- 1
- Pays et marchés
- 1
Indications
Mécanisme d'action
Edited autologous CD34+ cells engraft in bone marrow and differentiate into erythroid cells with reduced BCL11A expression, increasing gamma-globin and HbF production. In SCD, HbF reduces intracellular HbS and red cell sickling; in TDT it improves globin imbalance and reduces transfusion dependence.
Posologie adulte habituelle (résumé de la notice)
SCD with recurrent VOCs or transfusion-dependent beta-thalassemia: minimum dose 3 × 10 6 CD34+ cells/kg, single one-time intravenous infusion; administer all vials, 48 hours to 7 days after the last myeloablative conditioning dose
Grossesse et allaitement
- Grossesse
- Unsafe No clinical or animal data. Must not be administered during pregnancy because of risks of myeloablative conditioning.
- Allaitement
- Unsafe No data on milk presence or effects. Breastfeeding should be discontinued during conditioning because of myeloablative risks.
Effets indésirables signalés
- Mucositis
- Febrile neutropenia
- Decreased appetite
- Neutropenia
- Thrombocytopenia
- Leukopenia
Précautions particulières
- Risk of neutrophil engraftment failure; monitor ANC and give rescue CD34+ cells if it occurs. G-CSF not recommended for 21 days after infusion.
- Delayed platelet engraftment with increased bleeding risk; monitor platelets frequently until recovery.
- Hypersensitivity including anaphylaxis can occur due to DMSO or dextran 40 in the cryopreservation solution.
Informez votre pharmacien ou votre médecin en cas de grossesse ou d'allaitement, de maladie rénale ou hépatique, d'allergies, ainsi que de tout autre médicament ou complément que vous prenez.
Principales interactions (6)
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- Dosing by age, kidney and liver function, and further dose lines
- Renal and hepatic dose adjustments
- Paediatric dosing
- How to give it
- Pharmacokinetics
- Patient counselling points
- IV preparation and dilution
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Questions fréquentes
What is Exagamglogene autotemcel used for?
Exagamglogene autotemcel is a medicine in the class miscellaneous. It is used for Sickle cell disease, Thalassemia.
What side effects have been reported with Exagamglogene autotemcel?
Mucositis, Febrile neutropenia, Decreased appetite, Neutropenia, Thrombocytopenia, Leukopenia.
Can Exagamglogene autotemcel be taken in pregnancy or while breastfeeding?
Pregnancy: Unsafe. No clinical or animal data. Must not be administered during pregnancy because of risks of myeloablative conditioning. Breastfeeding: Unsafe. No data on milk presence or effects. Breastfeeding should be discontinued during conditioning because of myeloablative risks.
What does Exagamglogene autotemcel interact with?
MediHelp lists 6 known interactions for Exagamglogene autotemcel. Major: 4 · Moderate: 2. The most serious include Deferasirox, Deferiprone, Deferoxamine.
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