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Exagamglogene autotemcel
Exagamglogene autotemcel is a medicine in the class miscellaneous. It is used for sickle cell disease.
- Classe del farmaco: Miscellaneous
- Indicato per: sickle cell disease
Ultimo aggiornamento Fonti: US FDA label
Per operatori sanitari — solo a scopo di riferimento. Questa pagina è una sintesi breve, non è un parere medico e non sostituisce il RCP ufficiale né il giudizio clinico. Verificare sempre prima di prescrivere o dispensare.
Il contenuto clinico di questa pagina è disponibile solo in inglese.
In breve
- Classe del farmaco
- Miscellaneous
- Codice ATC
- B06AX05
- Interazioni note
- 6 (Maggiore: 4 · Moderata: 2)
- Nomi commerciali
- 1
- Paesi e mercati
- 1
Per cosa si usa
Come agisce
Edited autologous CD34+ cells engraft in bone marrow and differentiate into erythroid cells with reduced BCL11A expression, increasing gamma-globin and HbF production. In SCD, HbF reduces intracellular HbS and red cell sickling; in TDT it improves globin imbalance and reduces transfusion dependence.
Dose abituale nell'adulto (sintesi del foglio illustrativo)
SCD with recurrent VOCs or transfusion-dependent beta-thalassemia: minimum dose 3 × 10 6 CD34+ cells/kg, single one-time intravenous infusion; administer all vials, 48 hours to 7 days after the last myeloablative conditioning dose
Gravidanza e allattamento
- Gravidanza
- Unsafe No clinical or animal data. Must not be administered during pregnancy because of risks of myeloablative conditioning.
- Allattamento
- Unsafe No data on milk presence or effects. Breastfeeding should be discontinued during conditioning because of myeloablative risks.
Effetti indesiderati segnalati
- Mucositis
- Febrile neutropenia
- Decreased appetite
- Neutropenia
- Thrombocytopenia
- Leukopenia
Chi deve prestare attenzione
- Risk of neutrophil engraftment failure; monitor ANC and give rescue CD34+ cells if it occurs. G-CSF not recommended for 21 days after infusion.
- Delayed platelet engraftment with increased bleeding risk; monitor platelets frequently until recovery.
- Hypersensitivity including anaphylaxis can occur due to DMSO or dextran 40 in the cryopreservation solution.
Informare il farmacista o il medico di gravidanza o allattamento, malattie renali o epatiche, allergie e di ogni altro farmaco o integratore assunto.
Interazioni principali (6)
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- Dosing by age, kidney and liver function, and further dose lines
- Renal and hepatic dose adjustments
- Paediatric dosing
- How to give it
- Pharmacokinetics
- Patient counselling points
- IV preparation and dilution
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Domande frequenti
What is Exagamglogene autotemcel used for?
Exagamglogene autotemcel is a medicine in the class miscellaneous. It is used for Sickle cell disease, Thalassemia.
What side effects have been reported with Exagamglogene autotemcel?
Mucositis, Febrile neutropenia, Decreased appetite, Neutropenia, Thrombocytopenia, Leukopenia.
Can Exagamglogene autotemcel be taken in pregnancy or while breastfeeding?
Pregnancy: Unsafe. No clinical or animal data. Must not be administered during pregnancy because of risks of myeloablative conditioning. Breastfeeding: Unsafe. No data on milk presence or effects. Breastfeeding should be discontinued during conditioning because of myeloablative risks.
What does Exagamglogene autotemcel interact with?
MediHelp lists 6 known interactions for Exagamglogene autotemcel. Major: 4 · Moderate: 2. The most serious include Deferasirox, Deferiprone, Deferoxamine.
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